وأوضحت الهيئة، في بيان لها، أن العقار الجديد يحمل اسم "لوكستورنا" (Luxturna)، ويحسن من رؤية الأطفال البالغين المصابين بمرض "ضمور الشبكية الوراثي" النادر.
وأضافت أن العلاج الجديد، وهو عبارة عن حقن، يمثل تقدماً كبيراً آخر في مجال الطب الجيني الناشئ، ويعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.
ولفتت إلى أن "لوكستورنا" هو أول علاج جيني توافق عليه الهيئة لعلاج ضمور الشبكية؛ حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى، ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.
وتم تقييم سلامة وفاعلية العلاج الجديد عبر تجربة تمت على 41 مريضا بضمور الشبكية الوراثي، تتراوح أعمارهم بين 4 و44 عاما.
وأظهرت النتائج أن الذين تلقوا علاج "لوكستورنا" ظهر لديهم تحسن كبير في القدرة على السير بمفردهم على مستويات الإضاءة المنخفضة، بالمقارنة مع مجموعة أخرى لم تتلق العلاج.
وتمكن المرضى الذين حصلوا على العلاج أيضًا من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.
وأشارت إلى أن هذه الموافقة تشكل تدخلا يكفل تغيير حياة مجموعة المرضى الذين يعانون تغيرا جينيا يدمر الرؤية.
وهناك نحو 285 مليون نسمة ممن يعانون من ضعف البصر في جميع أنحاء العالم، منهم 39 مليون نسمة كُفّت أبصارهم و246 مليون نسمة ضعفت رؤيتهم، بحسب منظمة الصحة العالمية.
ومرض فقد البصر الوراثي (LCA) اضطراب وراثي نادر، ينجم عنه اختلال وظائف شبكية العين والعمى أحيانا، وغالبا من الولادة. ويتفاوت مدى فقدان الرؤية من مريض لآخر، إلا أنه يتصف بالشدة (مع مقدرة قليلة على الرؤية إلى عدم القدرة تماما).
وينسب اسم هذا المرض للدكتور ثيودور ليبر الذي شخّصه أول مرة، عقب إصابته بالاعتلال العصبي البصري الوراثي، وهو مرض يصيب العصب البصري، وليست له صلة طبية بمرض فقد البصر الوراثي (LCA). وقد اكتشف الباحثون حاليا أن 14 جينا على الأقل يسببون الإصابة بمرض فقد البصر الوراثي، ولكنهم يعتقدون أن هناك أكثر من ذلك العدد بكثير.
(الأناضول)
